记者6日从中科院广州生物医药与健康研究院了解到,中澳科学家联合攻关成功培育出了渐冻人症模型猪。研究成果于2月28日在线发表于国际权威杂志《细胞研究》(CellResearch)上。
中科院广州生物医药与健康研究院教授赖良学、中科院遗传与发育生物学研究所教授李晓江、澳大利亚蒙纳什大学教授肖志成和南方医科大学教授姜晓丹领导的团队,经过近5年的联合攻关实现以上研究成果。
团队主要成员、文章第一作者杨化强博士等,利用动物克隆技术将变异型人过氧化物歧化酶基因导入猪体内,这些猪及其后代成功模拟了人类渐冻人症患者的典型症状,与渐冻人症患者相似,带有变异型人过氧化物歧化酶基因的猪也慢慢地出现了运动神经元损失、下肢肌肉萎缩的症状,并随着年龄增长其运动能力显著下降。
赖良学介绍,研究团队对猪进行病理分析进一步发现,与渐冻人症病人相似,在这些转基因猪神经元中形成了核聚集物,而以前报道的肌萎缩侧索硬化症啮齿类动物模型没有检测到核聚集物的形成。因此,转基因猪模型更好地模拟了人类疾病的表型。
业内人士认为,该成果为揭示相关疾病机理、开发治疗药物提供了更为理想的动物模型。
解释
渐冻人症
赖良学介绍,渐冻人症学名肌萎缩侧索硬化症,是一种渐进和致命的神经退行性疾病。起因是中枢神经系统内控制骨骼肌的运动神经元退化所致。著名物理学家霍金即患有此病。目前渐冻人症尚未有完全治愈的药物,又因其病程发展迅速,使患者丧失了最基本的生活能力。